对话吴南海教授：挽救更多急性淋巴细胞白血病儿童，我们应该做些什么？
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2020年11月12-15日，2020年中国肿瘤学大会（CCO）年会在广州召开。本次大会可谓大咖云集，亮点纷呈。在血液肿瘤专场，医学界血液频道有幸邀请到北京京都儿童医院血液科吴南海教授为广大临床医生讲述有关儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的独到学术见解。
儿童ALL的发病特点以及治疗现状
吴南海教授：儿童ALL在近二十年发病率略有增加，每年每十万个孩子中有三到四个发生急性白血病，发病率在国籍与地域上没有显著差异，但男孩略高于女孩。我们国家幅员辽阔，地区经济发展差异较大，不同地区的血液治疗水平相差较大。目前，较高水平的治疗中心儿童ALL长期生存率已达80%以上，甚至90%，接近国际水平。
儿童ALL治疗困境与痛点
吴南海教授：从临床诊断上来看，目前我国，一、二线城市检查项目全面且完善，精准医疗落实较到位，但一些经济欠发达地区，技术含量较高的检测手段未普及，检查和诊断结果不够准确，造成不能精准地按危险程度分层治疗。
而在治疗方面，也存在两个问题：一是受制于地方经济发展，普通家庭年幼患者因治疗费用较高，未能得到及时治疗或治疗不规范、中途中断治疗等问题，这些都会影响疗效；二是在使用新药方面，有些新药未能及时进入国内市场，对于普通家庭来说，可及性较低。
难治/复发ALL患儿努力治疗仍有长期生存的机会
吴南海教授：目前儿童ALL治疗效果较好，但仍然存有10%-20%的复发/难治患者，这也是将来努力的方向。如果攻克该难题，儿童ALL存活率还能得到进一步提高。
儿童ALL进展为复发/难治的原因有两个：一是疾病性质本身所决定，源自于不良的免疫表型或染色体畸变、基因突变。二是条件所限，由于前期诊治不够规范，导致后期不得不接受移植或者接受其他特殊治疗。
京都儿童医院在难治/复发儿童ALL诊治方面也在不断地探索与努力：系统性地回顾难治/复发儿童ALL的前期诊疗经过，是否存在诊断分层不够准确、治疗是否欠规范；复发后对患儿进行认真严谨的全面再评估。经过上述评估再对存在缺陷的地方进行“有的放矢”的治疗，或采用新的治疗药物和新的治疗手段，如靶向药物、小分子抑制剂、免疫治疗、CAR-T细胞治疗以及造血干细胞移植治疗等。通过努力，这些难治/复发儿童ALL患儿的二次缓解率达到了80%-90%，意味着患儿仍有机会获得长期生存。
新药和新型治疗手段有何研究进展？
吴南海教授：近一二十来年，新药的研发比较多，比如传统化疗药物（脂质体化等）不断改进，提高疗效的同时也减轻了毒副作用；新的靶向药物每年都在不断推出；并且研发出了在生物信号通路上的小分子抑制剂等等。
而儿童ALL领域的免疫治疗，分两方面，一是抗体：单克隆抗体、双向单克隆抗体以及抗体-药物耦联（ADC）类药物的开发与应用；二是免疫细胞治疗，典型代表为CAR-T细胞治疗，其对B系肿瘤治疗已经比较成熟，并且将来国内也有望在不久的将来推出药品化的CAR-T细胞治疗。与此同时，CAR-T细胞治疗正进一步扩大其临床应用范围，比如用于T系肿瘤和髓系白血病的CAR-T细胞、CAR-NK细胞等，虽然还存在一些问题亟需解决的问题，但临床实验已经显示出了令人鼓舞的应用前景。
儿童ALL治疗格局未来可期
吴南海教授：对于儿童ALL，一个是提高复发/难治ALL患儿的疗效；二是如何在保证疗效的同时提高生存质量。这也是为什么临床医生要不断强调减少治疗毒副作用对其它脏器的影响、避免过度治疗、践行精准治疗。
吴南海教授：就目前来说，脱离化疗可能不太实际，但这是努力的目标——用免疫治疗/基因治疗等替代化疗。未来，研究者还应该对白血病发病机制进行更一步的探究，只有在完全明确某型白血病发病/发展机理的基础上，才有可能实现chemo-free。目前，慢粒和急性早幼粒白血病（M3）的治疗已经在逐步实现chemo-free。
相信在无数研究者不断努力与探索之下，儿童ALL的生存现状能够“更上一层楼”，帮助更多患儿走出“阴霾”，迎来阳光与快乐的童年！
吴南海 教授
北京京都儿童医院血液肿瘤科副主任 九病区主任
中华医学会儿科学分会血液学组委员
北京医学会儿科全科学组委员
中国研究性医院学会儿童肿瘤专业委员会委员
中国国家儿童医学中心血液/肿瘤联盟委员会委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）抗淋巴瘤联盟儿童及青少年淋巴瘤学组委员
《中国小儿血液与肿瘤杂志》常务副总编辑
《人民军医杂志》执行编委
近30年的儿科临床工作经验，主要从事小儿血液病临床诊治及研究工作，诊治各类儿童贫血性疾病，儿童急性和慢性白血病，骨髓增生异常综合征。
从事儿童造血干细胞移植的临床及科研工作10余年，并在国内率先开展小儿MDS、儿童噬血细胞综合征、EB病毒相关淋巴组织增殖性疾病及重型先天性粒细胞缺乏症（SCN）的移植治疗。
擅长各类儿童贫血性疾病，儿童急性和慢性白血病，骨髓增生异常综合征及造血干细胞移植。
本文首发：医学界血液频道
本文作者：姝姝
本文审核：吴南海教授
责任编辑：Amelia
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